Júlia Maria

Recebeu nessa sexta-feira, 15, a dose única do medicamento Zolgensma, que custa R$ 6 milhões e é considerado o remédio mais caro do mundo.

Cristiano Zanin decidiu que o Governo Federal deveria fornecer a dose do medicamento para o tratamento da menina.

Por Jose Marques Junior

16/09/2023 às 11:01:59 - Atualizado há

A pequena cearense Júlia Maria, de 2 anos, recebeu nessa sexta-feira, 15, a dose única do medicamento Zolgensma, que custa R$ 6 milhões e é considerado o remédio mais caro do mundo.

A medicação faz parte do tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, doença com que ela foi diagnosticada quando tinha quatro meses de vida.

No dia 5 de setembro, o ministro do Supremo Tribunal Federal (STF) Cristiano Zanin decidiu que o Governo Federal deveria fornecer a dose do medicamento para o tratamento da menina.

Atrofia Muscular Espinhal

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. Varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas.

SINTOMAS

Os neurônios motores morrem devido à falta da proteína e os pacientes vão, pouco a pouco, sentindo os sinais e sintomas da doença, que pode levar à morte. Os principais sinais e sintomas da AME são:

Perda do controle e forças musculares;
Incapacidade/dificuldade de movimentos e locomoção;
Incapacidade/dificuldade de engolir;
Incapacidade/dificuldade de segurar a cabeça;
Incapacidade/dificuldade de respirar.

DIAGNÓSTICO

O diagnóstico da Atrofia Muscular Espinhal (AME) é feito por um médico com base no protocolo da doença publicado pelo Ministério da Saúde no dia 22 de outubro de 2019 e revogado pela Portaria Conjunta nº 03, de 18 de janeiro de 2022. Os exames necessários para confirmação da doença serão solicitados pelo profissional de saúde.

TRATAMENTO

O medicamento Nusinersena (Spinraza) é o único medicamento registrado no Brasil para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). Diversos estudos apontam a eficácia do medicamento na interrupção da evolução da AME para quadros mais graves, que são prevalentes na maioria dos pacientes. A AME é dividida em cinco tipos: 0, 1, 2, 3 e 4.